ESMO上的AI分子，告诉我们什么？-国际期货_正大期货-香港正大国际期货-官网

 

AI制药持续火热，但分歧也一直存在。市场的纠结点在于：AI，到底能给制药带来哪些改变？

2026年ESMO大会，为我们提供了一些参考维度。

英矽智能的AI药物泛TEAD抑制剂ISM6331公布首次人体数据，Iambic的HER2抑制剂IAM1363展现出脑转移病灶的缓解信号，Evaxion Biotech的个体化肿瘤疫苗EVX-01交出了Ⅱ期随访新结果。

这些管线的亮相，说明了两件事情：*，AI能够参与的制药环节，确实很多；第二，AI分子，在持续交出临床答卷。

而这只是个开始。BCG数据统计显示，预计2026-2027年将有15-20项AI分子的关键期试验结果公布。

接下来它们的进展，将进一步检验这场技术变革的成色。

 01、从数据筛选到分子生成

需要说明的是，AI赋能生物制药的路径不止一种。AI既可以用于数据筛选，也可以参与分子结构设计、优化，甚至贯穿从靶点识别到候选药物生成的全部环节。

ESMO 2026大会上展示的几款管线已经体现了AI赋能药物研发的多种路径。

首先，个体化肿瘤疫苗展示了AI处理复杂生物学数据的能力。

Evaxion的EVX-01是一款基于AI技术的个体化疫苗。其研发依托Evaxion专有的AI-Immunology™及其子平台PIONEER™。

该平台利用AI模型，快速分析来自患者肿瘤组织的DNA和RNA测序数据。并在24小时内从海量突变中解码并预测出*免疫原性的肿瘤特异性新抗原，最终为每位患者量身选择7到10个*靶点。

这些靶点能诱导强烈的免疫应答，清除肿瘤细胞。最新公开的数据显示，89%的疫苗新抗原靶点诱导了特异性T细胞反应。

而在筛选之上，更“高级”的AI应用则体现在分子设计环节。

Iambic的IAM1363靶向的HER2靶点在乳腺癌、胃癌等多种癌症中都有表达，围绕该靶点的抗体、ADC等药物已有多款上市，但仍有优化空间。

例如HER2与EGFR之间的结构相似性，使部分HER2靶向药物难以避免出现EGFR抑制剂的副作用，影响了药物的疗效。此外，对于存在脑转移的患者，还需要兼顾药物的中枢神经系统穿透能力。

Iambic利用其AI平台预测分子结构与蛋白质之间的相互作用，并结合化学合成和生物学实验，设计出的HER2抑制剂。

临床前数据显示，IAM1363可结合HER2激酶结构域的非活性构象，有助于提高对HER2相较于野生型EGFR的选择性，并覆盖多种具有激活突变的HER2变体。独特的分子性质，使其能穿透血脑屏障，为脑转移患者带来更优的治疗选择。

要说此次大会上最“纯粹的”AI药物，非英矽智能的ISM6331莫属。从靶点识别到设计合成，再到试验，ISM6331的整个研发过程都在AI的辅助下完成。

ISM6331是一款口服泛TEAD抑制剂，靶向Hippo信号通路下游的TEAD转录因子。TEAD参与调控细胞生长与存活，其异常活性与多种肿瘤的发生发展有关。但TEAD无“口袋型”结构，导致其难以被抑制剂结合。

英矽智能利用生物学引擎PandaOmics辅助靶点识别与评估，再通过生成式化学平台Chemistry42设计和优化候选分子。

公司披露，研发团队以TEAD1晶体结构为基础，并融合TEAD2至TEAD4的结构特征，构建用于生成泛TEAD抑制剂的模型。模型生成了超过6000个分子，随后被聚类、测试、优化，最终确定化合物ISM6331。

ISM6331也因此成为观察AI参与复杂靶点药物设计的一个典型案例。此次ESMO大会上，ISM6331也是最受关注的AI药物之一，临床数据被纳入了ESMO口头报告环节。

整体来看，ESMO 2026展示的AI制药管线，覆盖了靶点选择、候选分子生成、结构设计与性质优化等多个应用场景。不同的AI应用，目标则都指向一点，那就是提升药物研发效率，缩短研发周期。

02、临床答卷

在管线正式获批之前，无论多先进的技术都容易被归为“纸上谈兵”。核心在于，无论采用传统方法还是AI辅助设计，候选药物都必须经受临床疗效与安全性的检验。

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今年ESMO大会，上述几款AI药物的临床表现，也给了AI制药行业一剂强心针。

首先是ISM6331。根据英矽智能公布的数据，在针对经多线治疗、预后极差的间皮瘤患者的Ⅰ期临床研究中，ISM6331在22名疗效可评估的受试者中，ORR为18.2%，DCR达到68.2%。

在每日一次130 mg剂量组中，5名疗效可评估的间皮瘤患者有2名达到部分缓解，ORR为40%。此外，研究尚未报告剂量限制性毒性，治疗相关不良事件以1至2级为主，未出现因治疗相关不良事件而停药的情况。而既往几乎所有的靶向TEAD的药物都出现过DLT或停药的情况。

对于一款针对难成药靶点的候选药物，这些结果提供了值得继续探索的信号，也证明了AI在复杂靶点药物设计中的价值。

IAM1363的临床数据也很亮眼。

Iambic在ESMO公布的数据显示，经每日一次接受至少960 mg剂量IAM1363治疗后，可评估全身疗效的患者53人有19人达到部分缓解，ORR为36%。在22名具有可测量脑转移病灶的患者中，按照改良RANO-BM标准评估，9人达到部分缓解，颅内缓解比例为41%。

值得一提的是，这批患者既往接受过多种治疗，部分患者曾接受HER2抗体偶联药物T-DXd及图卡替尼治疗。

此前临床应用中，一直基于耐药及脑转移问题对HER2 ADC、TKI的使用顺序存在争议。此次IAM1363的临床数据，或许能为这一争议提供新的参考。

EVX-01则在此次大会上更新了其治疗晚期黑色素瘤患者的Ⅱ期临床的年随访数据。

原始数据显示，EVX-01联合K药治疗晚期黑色素瘤患者，16例患者中，15例靶病灶缩小整体ORR为75%，两年随访时86%的疫苗新抗原产生强特异性T细胞应答。进入第三年延长期的6名患者接受EVX-01单药治疗，全部无肿瘤进展。

以上临床数据说明，AI相关药物并非只有在研发效率上有想象空间。从研发效率到成功率，AI制药的临床答卷同样令人满意。

这些结果值得肯定的同时，还需要指出的是，今年ESMO大会上共展示近5000篇科学摘要，其中创新药研究成果占绝大多数。反观AI制药领域，今年ESMO大会上展示真实人体临床数据的产品只有以上3款，真正完整AI解决药物研发问题的管线也只有ISM6331。

03、迈入验证周期

ESMO只是牛刀小试。接下来，AI制药将会迈入验证周期。

首先最值得关注的，是一批进入后期临床的管线。

目前，Generate的GB-0895和英矽智能的Rentosertib均已进入Ⅲ期临床，AI药物研发的大规模临床验证已经开启。

其中GB-0895是基于公司Generative Biology AI蛋白设计平台生成的一款靶向TSLP的单抗，用于治疗哮喘和慢性阻塞性肺病。经AI设计优化过的GB-0895，相比已有同类药物，半衰期延长了3倍，降低了给药频率。

而根据clinicaltrials公开数据，GB-0895的Ⅲ期临床试验预计招募超1000人，计划于2029年结束并完成主要终点指标分析。

英矽智能的Rentosertib则是市场期待最高的一款AI药物。这款药物是基于英矽智能AI药物设计全流程平台开发而来。具体来说，PandaOmics发现了TNIK这一靶点，Chemistry42生成并优化了该分子，inClinico进一步指导了临床试验的设计。

其针对特发性肺纤维化（IPF）的Ⅲ期临床研究目前已经启动，计划纳入320名患者，治疗及主要疗效评估周期为52周。这也是全面验证AI药物设计流程的一个重磅临床项目。

与此同时，AI技术本身也在继续演进，参与者不再局限于AI制药公司，还有AI大模型公司。这些玩家的管线也值得关注。

10月27日，Claude的开发商Anthropic披露，公司已与六家生物医药机构建立研究合作，并收购了生物技术公司Mithril Medicine，尝试将通用大模型的能力直接用于药物研发。

Mithril的一个项目提供了具体案例。借助Claude协调外部实验室、安排实验并分析数据，团队在不到18个月的时间里，将一种针对罕见肌肉萎缩症的候选疗法推进至小鼠实验阶段，并获得初步积极结果。公司表示，如果进展顺利将会在2028年进入临床试验。

从专门用于分子生成的AI平台，到能够参与实验规划与数据分析的通用大模型，技术工具仍在迭代，药企对AI的探索也在向更多研发环节延伸。

从资金投入来看，市场对这一方向的关注并未消失。据统计，AI药物发现领域的风险投资规模从2023年的约5.99亿美元增长至2025年的22亿美元。DealForma数据显示，2026年上半年，生物制药领域人工智能和机器学习研发合作的总价值达到459亿美元，已达到2025年全年的总价值。

对于AI制药来说，市场从不缺乏期待，资金持续流入、产业合作也在不断发生。但无论技术形式如何变化，最终的评价标准都不会改变，临床价值才是检验AI制药成色的*标准。